2024年是药物发现的非凡一年，FDA批准的小分子药物中有21种推动了创新的边界，解决了一些最关键的医学挑战（图1）。其中，罕见病在2024年迎来变革之年，药物占比23.8% ...

圣地亚哥 - 市值30亿美元、过去12个月收入增长47%的生物制药公司Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD)今天宣布完成了一项重大交易，出售了一张罕见儿科疾病优先审查凭证 (PRV)。该交易于周一最终完成，此前已在2024年11月5日通过资产购买协议达成一致。

在《纽约时报》报道美国食品和药物管理局 (FDA)正推动大幅降低香烟中尼古丁含量后，奥驰亚集团公司 (NYSE:MO)和菲利普莫里斯国际公司 (NYSE:PM)的股价略有下跌。奥驰亚的股价下跌0.3%，而菲利普莫里斯的股价下跌0.6%。英美烟草公司的股价涨幅收窄，但仍上涨0.5%。

周二，UniQure NV (QURE.US)开盘飙升超121%，一度触发熔断，报14.87美元。消息面上，作为uniQure的再生医学先进疗法 (RMAT)Type b会议的一部分，FDA同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较，可以作为加速批准路径下提交BLA的主要依据，从而避免额外的预提交研究。FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点，并且在脑脊液 ...

2024年12月6日，前FDA资深专家、瑞宁康生物创始人王亚宁出席在成都举行的“2024生物医药大会”。王亚宁指出，中国Biotech在与跨国药企进行商务拓展（BD）谈判时普遍缺乏自信，导致产品估值低，甚至被贱卖。他认为，企业应积极与FDA沟通，提高产品在国际市场上的竞争力，并保持开放心态，适时出售早期项目以换取资金继续创新。

近日，亦庄区生物医药企业凡恩世制药公司宣布，其全球首创的抗癌药物PT217获得美国食品药品监督管理局（FDA）的第二个快速通道资格认定。该药物旨在治疗原发型和治疗诱导的前列腺神经内分泌癌（NEPC），这一资格將大大加速该药物的研发和上市进程，期望能早日将创新成果惠及更多患者。

周二，UniQure NV (QURE.US)开盘飙升超121%，一度触发熔断，报14.87美元。消息面上，作为uniQure的再生医学先进疗法 (RMAT)Type b会议的一部分，FDA同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较，可以作为加速批准路径下提交BLA的主要依据，从而避免额外的预提交研究。FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点，并且在脑脊液 ...

对于油盐酱醋茶等调味品出口美国，同样需要遵循这一规定。美国 FDA 要求国外工厂在进入美国市场前，必须指定一位美国代理人。这个代理人将在紧急情况和日常事务中发挥关键作用，确保工厂与 FDA 之间的沟通顺畅。

12月11日， 上海医药 发布企业公告消息称，其全资子公司上药睿尔自主研发的 SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。

阿斯利康（AstraZeneca）宣布，其重磅免疫疗法Imfinzi（durvalumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA受理，并被授予优先审评资格，用于治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。FDA预计将在2025年第二季度对该申请 ...

马卡里是一位知名的外科医生和健康政策研究者，他以批评医疗机构而闻名。他在多本著作中探讨了美国医疗保健的成本问题以及传统医疗环境中的弊端。特别是在新冠疫情期间，马卡里对FDA的一些决策提出了尖锐的批评，例如他认为FDA在批准新冠疫苗前花费了过多的时间进行数据审查，而在未获得充分临床数据支持的情况下批准新冠疫苗加强针用于年轻、低风险患者人群的做法也引起了争议。此外，他还表达了对美国人过度依赖药物的担忧 ...

每经AI快讯，12月10日，上海医药全资子公司上药睿尔自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。SRD4610是一种复方中药创新药，已在国内完成针对ALS的Ⅱ期临床试验。此次认定将加快推进临床试验及上市 ...